Onasemnogène abeparvovec

Introduction

Onasemnogène abeparvovec est un traitement génique approuvé pour le traitement du syndrome de distinction x-liée chez les petits garçons. Il est le premier traitement génique approuvé par la FDA pour les troubles génétiques lorsqu'il a été approuvé le 19 mai 2019. C'est une thérapie qui alterne le gène causal d'une maladie. Le médicament est un produit viral inactivé qui livre le gène normal et sain à une cellule cellule.

Indication

Onasemnogène abeparvovec est indiqué pour le traitement du syndrome de distinction x-liée (SXI) chez les garçons qui ont des anomalies chromosomiques dérivées de l'X qui causent un retard mental sévère et des problèmes de mouvement. Le médicament est également indiqué chez les patients de 4 ans et plus qui présentent des symptômes d'SXI.

Mécanisme d'action

Onasemnogène abeparvovec est un produit viral inactivé qui transporte le gène normal et sain à la cellule cible pour corriger les anomalies chromosomiques associées au SXI. Le médicament est ensuite absorbé par la cellule. Il produit ensuite une protéine saine qui restaure l'activité du gène et permet à l'enzymatique qui causent le SXI de fonctionner normalement.

Combien de temps faut-il pour travailler?

Onasemnogène abeparvovec commence à agir en quelques jours à peine. Toutefois, le traitement ne fonctionnera réellement que si le gène, qui est rôti dans le produit virale, est correctement absorbé par la cellule. En conséquence, les effets de ce médicament peuvent prendre jusqu'à quatre semaines pour se manifester.

Absorption

Onasemnogène abeparvovec est absorbé par les cellules cibles. Une fois le médicament absorbé, le gène sain est transporté à la cellule. La cellule commence alors à produire la protéine saine qui peut alors tourner normalement.

Voie d'élimination

Le médicament est éliminé du corps par les reins, les intestins et le foie.

Posologie

Onasemnogène abeparvovec est administré par une injection intraveineuse. Le dosage recommandé est de 1 microgramme par kilogramme de poids corporel une fois par semaine. Ce dosage pourrait être ajusté en fonction de l'état et de la réponse du patient au traitement.

Administration

Le médicament doit être administré par un médecin qualifié. Il est important de respecter les instructions du médecin et de le suivre de près tout au long du traitement.

Effets secondaires

Les patients traités par le médicament peuvent présenter des effets secondaires tels que des nausées, des vomissements, des douleurs abdominales, des étourdissements, des maux de tête, des réactions d'hypersensibilité, des réactions cutanées, une éruption, une sensation de fatigue, une faiblesse, une somnolence et une perte d'appétit.

Toxicité

Le médicament ne présente généralement pas de toxicité grave. Toutefois, des effets secondaires graves peuvent survenir, tels que des réactions anaphylactiques et une insuffisance cardiaque aiguë. Si de tels effets secondaires se produisent, les patients doivent immédiatement consulter un médecin.

Précautions

Les patients qui prennent ce médicament doivent avertir le médecin s'ils souffrent d'une allergy avant de commencer le traitement. Les femmes enceintes ou qui allaitent ne doivent pas prendre ce médicament. Les patients atteints d'insuffisance rénale sévère ne doivent pas prendre ce médicament.

Interaction

Le médicament peut interagir avec d'autres médicaments, suppléments et herbes. Il est important de consulter le médecin avant de prendre Onasemnogène abeparvovec, ou tout autre médicament, lorsqu'il est pris en même temps.

Interaction avec les maladies

Les personnes atteintes de certaines maladies comme l'insuffisance rénale sévère, une maladie du foie et d'autres maladies graves ne doivent pas prendre ce médicament. Elles peuvent présenter une réaction allergique en prenant le médicament.

Interaction médicamenteuse

Les patients prenant des médicaments tels que l'ampicilline, les soucis mâle, l'eruvocel, la goutillion, l'indinivir, la kétoconazole, le névirapine, le phénobarbital et la warfarine doivent consulter leur médecin avant de prendre Onasemnogène abeparvovec.

Interaction alimentaire

Le médicament peut interagir avec certains aliments, notamment le jus de pomme, le jus d'orange, le jus de tomate, le lait et le thé. Les patients doivent être à l'écoute des interactions alimentaires potentielles avant de prendre ce médicament.

Utilisation en cas de grossesse

Les femmes enceintes ne devraient pas prendre ce médicament étant donné qu'il est considéré comme inutile et peut-être nocif.

Utilisation pendant l'allaitement

Onasemnogène abeparvovec n'est pas recommandé pour les femmes qui allaitent. Le médicament peut passer dans le lait maternel et il est associé à des effets secondaires graves chez le nourrisson.

Surdosage aigu

Un surdosage de ce médicament peut entraîner des effets secondaires graves, y compris des réactions allergiques, une hypovolémie, une insuffisance cardiaque aiguë et des dommages aux cellules. Les personnes qui prennent ce médicament doivent consulter immédiatement un médecin en cas de surdosage.

Contre-indications

Il est contre-indiqué de prendre ce médicament chez les personnes qui présentent une allergie à l'un des ingrédients actifs. Il est également contre-indiqué pour les personnes atteintes d'une insuffisance rénale sévère, d'une maladie du foie active ou d'un cancer du sang.

Utilisez la direction

Le médicament ne doit être pris qu'avec l'autorisation et la surveillance d'un médecin qualifié. Les patients doivent lire attentivement la notice et suivre les instructions données par leur médecin.

Condition de stockage

Le médicament doit être conservé à une température ambiante comprise entre 15 et 30 °C (59 et 86 °F). Il ne doit pas être congelé ou exposé à la lumière.

Volume de distribution

Le volume de distribution moyen du médicament est de 7,3 L à 14,5 L, selon l'âge et le poids corporel du patient.

Demi-vie

La demi-vie du médicament est d'environ 5 à 7 jours.

Clairance

Le médicament est principalement été excrété par les reins, les intestins et le foie, donc la fonction hépatique et rénale doit être surveillée attentivement avant de commencer le traitement.

Here you find in details version of Onasemnogene abeparvovec